ITP患者的健康指导，血液病ITP

来源：环球网

[环球网报道记者王志胜]11月5日至10日，第三届中国国际进口博览会如期举行。诺华癌症连续三年参展，表明了诺华继续投资中国市场的决心和信心。11月7日，在诺华公司举办的原发性免疫性血小板减少症教育活动上，河南省肿瘤医院血液科副主任、东吴大学附属儿童医院血液科主任胡对环球网健康频道表示，成人患者近80%为慢性，而儿童为自限性疾病，约80%的儿童患者将能够自愈，但自愈需要多长时间尚不清楚。因此，长期的疾病管理变得非常重要。为提高患者依从性，减轻疾病负担，专家呼吁ITP创新药进入门急诊系统，实现门诊报销。

80%的成人ITP是慢性病，需要对疾病进行长期管理。

ITP是一种以“血小板减少”为临床表现的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。成人ITP的发病率为510万/10万。60岁以上老年人发病率高，育龄女性发病率高于同龄男性。皮肤瘀斑、口腔血泡、流鼻血、嗜睡乏力、女性生理期月经过多是ITP的典型症状。严重者可出现内脏出血和颅内出血。

河南省肿瘤医院血液科副主任、苏州大学附属儿童医院血液科主任胡正在接受记者采访。

苏州大学附属儿童医院血液科主任胡说，这种疾病是由免疫系统紊乱引起的。但发病机制尚不清楚，无法预防。目前，一线治疗是糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等，以提高ITP患者的血小板计数，控制出血风险。

“临床上，80%的成年患者仍会进入‘慢性病状态’，需要长期稳定的治疗。糖皮质激素还可能带来感染、骨质疏松、股骨头坏死、糖尿病、高血压，甚至癌症的风险。结果往往得不偿失。”河南省肿瘤医院血液科副主任周虎说。

因此，周虎强调，增加血小板不是第一目标，ITP的治疗策略不一定是治愈它们，而是平衡药物的副作用和出血的风险。

周虎指出，二线治疗药物可以弥补一线治疗的“不足”，二线方案包括促血小板药物如rhTPO、etropopa、romistine，以及抗CD20单克隆抗体。其中，血小板生成素受体激动剂Aitropoppa选择性地与TPO受体的跨膜区相互作用，可创新性地增加血小板生成，满足临床和患者治疗需求，同时口服方便，可提高患者长期治疗的依从性。

80%的ITP儿童可以自愈，但他们仍需要定期监测和治疗。

ITP也是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4 ~ 5/10万。大多数儿童ITP的病因尚不明确，部分儿童在发病前2~8周有感染或接种史。

据胡介绍，与成人一样，出血是儿童的常见症状，包括皮肤瘀点、流鼻血、口腔出血，甚至内脏出血和颅内出血，其中颅内出血是儿童最严重的并发症。

“与成年患者最大的不同是，80%的儿童ITP可以自愈，年龄越小的儿童自愈的可能性越大。虽然可以自愈，但还是需要积极的检查和治疗，因为风险不会消失。此外，儿童患者的治疗药物来自成人患者，因此效果更好。一线激素C球治愈率80%，但仍有20%转为慢性。”胡特别强调，虽然文献上说不能根治，但仍需定期监测。对于孩子来说，出血是治疗的标准。治疗策略是将指标控制在相对安全的范围内。因为糖皮质激素有更明显的效果

患有ITP的儿童仍处于生长发育阶段。在治疗过程中，既要注重治疗效果，又要减少患儿在治疗过程中的不适感，尽可能保护患儿及其家庭的生活质量。“目前我们国家已经批准Atropopa的适应症是12岁以上的儿童和成人。美国血液学年会将Atropopa作为儿童ITP首选，2 ~ 4周无结果。”胡介绍。

大多数患者将继续治疗，并期望从门诊报销中获得长期收益。

二线治疗可以有效弥补一线治疗的不足，但大部分患者还是要从一线治疗开始。大多数ITP会发展成慢性病，需要长期治疗，治疗费用会成为大多数患者无法跨越的鸿沟。

临床上ITP患者平均每年药费7 ~ 8万。一线激素治疗比二线药物便宜很多。

据估计，周虎大约有40万ITP患者。“这些患者大多是慢性的，背后有几百万个家庭。他们的治疗压力需要我们关注。”

2019年8月22日，由国家医保局和人社部联合发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》号正式发布，将血小板生成素受体激动剂艾曲波帕乙醇胺列入B类抗出血药。但由于统筹地区住院和门诊治疗保障水平差异巨大，ITP未纳入门诊特殊疾病保障统筹地区。

据周虎称，“90%的病人在门诊接受长期治疗。如果这些药物能进入门诊特殊疾病或门诊慢性病的报销范围，患者的负担会更小。”

“ITP创新药物进门慢系统。门诊管理有利于孩子正常的生活和学习，降低住院率，避免医疗资源浪费。同时提高患者的治疗依从性和连续性，最终提高患者的生活质量。慢性ITP患儿用药周期可能较长，减轻其治疗负担意义更大。\”胡还建议，医保报销可以放宽低龄化，因为医保的范围是12岁以上，12岁以下的孩子不能报销，生病负担更大。