父亲为救儿子冒险自制药，一个父亲的选择,铤而走险自制药

一位“药神父亲”不顾一切地冒险自救。

10月23日晚上，许巍的房门半开着，他的儿子正在输液。数百毫升的黄色液体正被慢慢注入徐皓扬头部的静脉。输液袋里装着减轻他脑损伤的药物。许巍不愿意冒险，但作为父亲，他别无选择。“如果你面前有能治好孩子的药，你会不用吗？”他问。

最近，媒体和电影制作公司每天都在访问许巍。他被视为传奇人物和“药神之父”。在各方的帮助下也找到了他。三家基因公司、一家细胞公司和一家医院向许巍伸出了橄榄枝。“就算郝阳现在死了，他也没有白来这里。他活着的意义就是让社会看到罕见病这个群体。”许巍说。

在过去的一年多时间里，许巍一直在学习治疗儿子罕见疾病和开发药物的理论知识。他相信过去的每一步都做对了，接下来的步骤清晰可见。从组氨酸铜和伊立替康铜，到干细胞治疗、基因置换和基因编辑治疗，他试图攀登的山峰越来越陡峭，现在他被卷入了一个危险的医学高峰。

在许巍的计划中，儿子的下一步治疗是通过基因替代完成——，即将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。许巍说，如果进展顺利，他的儿子将在今年年底进行基因替换的临床试验，成为中国首例接受基因治疗的门克斯综合征患者。

“药神之父”

两岁的小浩洋在奶奶怀里喝水。因为尿路感染，他身上连着的导尿管里都是白色的絮状物。许巍说这是一具“细菌尸体”。小浩洋现在体重不到8斤。与同龄的孩子相比，他的身体很小，耳朵很大，脑袋软绵绵地躺在奶奶怀里。因为呼吸不畅，小浩洋的气喘吁吁常常伴随着响亮的鼾声。

自从8个月时被诊断出患有罕见疾病门克斯(Menkes)以来，小浩洋的体重一直在下降。这是一种罕见的先天性铜代谢紊乱。铜被肠膜吸收后，铜从粘膜细胞向血液转化的过程受阻，降低了体内铜酶的活性，引起机体的发育和功能障碍。孩子出生时正常，一般2到4个月开始出现症状。典型症状包括头发卷曲、生理机能退化、智力低下、血液中铜含量低。

目前，没有一个门克斯病例活过4岁，平均每个孩子在19个月内死亡。被抱在怀里的萧浩洋，眼睛黑黑的。当她兴奋时，她的小腿会拉伸和推动。奶奶说小浩洋最近比以前更有精神了。在她看来，肖浩洋的“好转”可能与干细胞治疗有关。

7月，北京一家干细胞公司从他的脊椎向他的大脑注射了——个干细胞。干细胞治疗是指将健康的干细胞移植到患者体内，修复或替代受损的细胞或组织，从而达到治愈的目的。目前我国干细胞治疗处于临床试验阶段。

因为付不起高昂的费用，许巍自己培养干细胞，使用人类血小板裂解物作为培养基。“细胞生长很快，175毫升的瓶子一天就满了。”

10月19日晚，他开始在自己身上做实验。左手打针不是一件简单的事情。许巍进去之前在左手背上扎了三针。打针的时候量一下体温。“我鼓足勇气来了一次，心里很慌。”许巍后来打电话给他的朋友。