“药神之父”无法停止冒险：两个月后，他要为儿子做基因置换的临床试验，没有别的路可走。

记者/闫星月

编辑/计算魏

许巍在家的实验室里培养干细胞。

10月23日晚上，许巍的房门半开着，他的儿子正在输液。数百毫升的黄色液体正被慢慢注入徐皓扬头部的静脉。输液袋里装着减轻他脑损伤的药物，许巍不愿意冒险，但作为父亲，他别无选择。“如果你面前有能治好孩子的药，你会不用吗？”他问。

在过去的一年多时间里，许巍一直在学习治疗儿子罕见疾病和开发药物的理论知识。他相信过去的每一步都做对了，接下来的步骤清晰可见。从铜组胺，铜伊立替康，干细胞治疗，基因置换，基因编辑治疗，他试图攀登的山越来越陡，现在他卷入了一个危险的医学高峰。

在许巍的计划中，儿子的下一步治疗是通过基因替代完成——，即将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。许巍说，如果进展顺利，他的儿子将在今年年底进行基因替换的临床试验，成为中国首例接受基因治疗的门克斯综合征患者。

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两岁的药神爸爸肖浩洋在奶奶怀里喝水。因为尿路感染，附着在他身上的导尿管里充满了白色的絮状物，许巍称之为“细菌的尸体”。小浩洋现在体重不到8斤。与同龄的孩子相比，他的身体很小，耳朵很大，脑袋软绵绵地躺在奶奶怀里。因为呼吸不畅，小浩洋的气喘吁吁常常伴随着响亮的鼾声。

自从8个月时被诊断出患有罕见疾病门克斯(Menkes)以来，小浩洋的体重一直在下降。这是一种罕见的先天性铜代谢紊乱。铜被肠膜吸收后，铜从粘膜细胞向血液转化的过程受阻，降低了体内铜酶的活性，引起机体的发育和功能障碍。孩子出生时很正常，大部分在2到4个月开始出现症状。典型症状包括头发卷曲、生理机能退化、智力低下、血液中铜含量低。目前，没有一个门克斯病例活过四岁，平均每个孩子在19个月内死亡。

被抱在怀里的萧浩洋，眼睛黑黑的。当她兴奋时，她的小腿会拉伸和推动。奶奶说小浩洋最近比以前更有精神了。

在她看来，肖浩洋的“好转”可能与干细胞治疗有关。7月，北京一家干细胞公司从他的脊椎向他的大脑注射了——个干细胞。干细胞治疗是指将健康的干细胞移植到患者体内，修复或替代受损的细胞或组织，从而达到治愈的目的。目前我国干细胞治疗处于临床试验阶段。

由于负担不起高昂的价格，许巍自己培养干细胞，使用人类血小板裂解物作为培养基。“细胞生长很快，175毫升的瓶子一天就满了。”

10月19日晚，他开始在自己身上做实验。左手打针不是一件简单的事情。许巍进去之前在左手背上扎了三针。他在打针的时候量了体温。“我鼓足勇气来了一次，心里很慌。”许巍后来打电话给他的朋友。